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LEUKOTAC®, les prochaines étapes dans la GvHD aigüe et cortico-résistante en pédiatrie

LEUKOTAC®, les prochaines étapes dans la GvHD aigüe et cortico-résistante en pédiatrie

  • ELSALYS BIOTECH prévoit de déposer avant l’été 2018 un plan d’investigation pédiatrique (PIP) auprès de l’Agence Européenne du Médicament proposant la conduite d’une étude clinique prospective dans la population pédiatrique  

  • La prise en charge de la forme aigüe et cortico-résistante de la réaction du greffon contre l’hôte (SR-aGvHD*), l’indication du LEUKOTAC®, est encore plus critique en pédiatrie que chez l’adulte car les options thérapeutiques y sont encore plus limitées

 

Lyon, FRANCE, le 05 avril 2018, ELSALYS BIOTECH, nouvel acteur de l’immuno-oncologie, a rencontré les pédiatres greffeurs lors du 44ème congrès de l’EBMT qui s’est tenu à Lisbonne au Portugal, du 18 au 21 mars derniers. La Société leur a présenté les avancées sur LEUKOTAC® (inolimomab), son anticorps monoclonal qui a montré des résultats cliniques prometteurs dans le traitement de la SR-aGvHD et ils ont notamment échangé sur les enjeux et objectifs du plan d’investigation pédiatrique à venir.

Analyse rétrospective en cours sur près de 150 enfants traités par LEUKOTAC®

Dans le cadre d'une Autorisation Temporaire d’Utilisation** attribuée par l’ANSM, plus de 250 enfants atteints de SR-aGvHD ont été traités par LEUKOTAC®, essentiellement entre 2005 et 2015, en usage compassionnel. Cet anticorps est ainsi bien connu des pédiatres français spécialistes de la greffe de moelle.
Les données d’efficacité et de tolérance de LEUKOTAC® ont été collectées rétrospectivement chez 147 patients et sont en cours d’analyse. Dans une population pédiatrique hétérogène - en termes d’âge et de maladie d’origine conduisant à la greffe – les objectifs de cette analyse sont d'identifier la dose optimale, le taux de réponse et la durée de réponse au traitement avec LEUKOTAC® ainsi que l'impact global sur la survie dans cette population. Ces données devraient également permettre d’identifier les typologies de patients les plus susceptibles de bénéficier du traitement et serviront à la conception de l’étude clinique prospective dans la population pédiatrique qui sera ensuite conduite dans le cadre d’un Plan d’Investigation Pédiatrique.

Dossier de Plan d’Investigation Pédiatrique déposé avant l’été

L’étude envisagée sera multicentrique en Europe, voire Outre Atlantique. Elle devrait inclure environ 60 à 80 patients dans le cadre d’un essai non randomisé (sans bras contrôle, c’est-à-dire que tous les patients recevront LEUKOTAC®).

« Le besoin médical que représente l’aGvHD cortico-résistante chez les moins de 18 ans est majeur et critique. Les solutions thérapeutiques dans cette population sont très réduites, y compris en essais cliniques dans la mesure où on valide toujours les traitements chez l’adulte avant de passer chez l’enfant. Les pédiatres qui ont utilisé LEUKOTAC® déclarent être en difficulté depuis que le produit n’est plus disponible et ils soutiennent une remise à disposition dans les meilleurs délais, » explique le Dr. David LIENS, Directeur Médical d’ELSALYS BIOTECH.

« Nous préparons un Plan d’Investigation Pédiatrique proposant la conduite d’une étude clinique prospective chez l’enfant avec le soutien de plusieurs cliniciens français et européens. Ce plan, qui est une obligation réglementaire européenne, sera déposé avant l’été auprès de l’Agence Européenne du Médicament qui devrait accueillir cette proposition favorablement puisqu’il n’est pas courant de proposer des études dans ces populations. Nous avons un planning ambitieux,  à la hauteur de l’enjeu pour les jeunes patients en absence de solution thérapeutique, » ajoute le Dr. Catherine MATHIS, Directrice des opérations d’ELSALYS BIOTECH.

Voir l’interview du Professeur Jean-Hugues Dalle, responsable de l'unité de greffe de cellules souches hématopoïétiques en pédiatrie, Hôpital universitaire Robert-Debré, Paris, qui présente l’enjeu de la SR-aGvHD en pédiatrie

*Steroid-Resistant acute Graft-versus-Host Disease.
** Pocédure française permettant aux praticiens de traiter des patients malades avec des médicaments n'ayant pas encore été mis sur le marché.

 

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